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還記得風(fēng)靡全球的冰桶挑戰賽嗎？此活動(dòng)由美國發(fā)起，目的在于讓人們了解肌肉萎縮性側索硬化癥，喚起全世界對“漸凍人”的關(guān)注。其實(shí)這只是罕見(jiàn)病中的一種，罕見(jiàn)病種類(lèi)繁多，大多為遺傳類(lèi)疾病，發(fā)病率較低，治療手段落后，研究罕見(jiàn)病的醫藥企業(yè)研發(fā)熱情不高。可近幾年孤兒藥的發(fā)展有了明顯改變。
以美國FDA和歐盟EMA 2010-2016年批準授權的孤兒藥的數量為例，可以看到近幾年來(lái)孤兒藥的批準授權的數量較以往有大幅度提升，此數據還未包括同一藥物增加新適應癥又被批準授權的情況。
眾所周知，開(kāi)發(fā)新藥從研究階段到申報審批周期較長(cháng)，前期投入較多，沒(méi)有豐厚實(shí)力的小公司很難承受，而專(zhuān)注研究孤兒藥這一領(lǐng)域，對于他們而言，確是一個(gè)不錯的契機。筆者將從以下三方面來(lái)分析近年來(lái)孤兒藥研發(fā)的火熱。
首先，雖然罕見(jiàn)病的受眾群體不及常見(jiàn)病，但各國政府為此都提出豐厚的優(yōu)惠措施，以美國FDA、歐盟EMA和日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)[1]為例，美國FDA為支持孤兒藥開(kāi)發(fā)，提出孤兒藥臨床試驗費用的50%可以作為稅收抵免，并可向前延伸3年，向后延伸15年。免除新藥申請費，且相關(guān)基金可以提供研究資金資助臨床試驗。對已認定的孤兒藥經(jīng)美國FDA批準上市后可享有7年的市場(chǎng)獨占權；授予優(yōu)先審評券，獎勵成功開(kāi)發(fā)兒童罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品的企業(yè) 。
歐盟EMA提出申請費減免，還有歐盟成員國提供的研究經(jīng)費支持，授予孤兒藥10年市場(chǎng)獨占權，兒童孤兒藥可延展至12年；授予中心化審批程序，不必向每個(gè)歐盟成員國單獨遞交上市申請。
日本也有包含資金補貼、減少申請費、減稅補貼、開(kāi)發(fā)協(xié)助（免費顧問(wèn)和臨床方案協(xié)助）、加速審批和市場(chǎng)獨占期的激勵措施。
其二，如果在某一罕見(jiàn)病的專(zhuān)業(yè)領(lǐng)域能夠有所建樹(shù)，能很快在此領(lǐng)域有足夠的發(fā)言權，它所帶來(lái)的市場(chǎng)價(jià)值和回報率是無(wú)法想象的。龐貝病屬于溶酶體貯積癥。Novazyme 公司創(chuàng )始人[2]約翰克羅利的女兒患有該罕見(jiàn)病，2000 年，為了幫助女兒能夠獲得特效的治療藥物，約翰與俄克拉荷馬大學(xué)的教授威廉坎菲爾德一起創(chuàng )立了Novazyme 公司，致力于開(kāi)發(fā)治療龐貝病的藥物。Novazyme 公司的糖蛋白技術(shù)平臺很快獲得了行業(yè)內其他公司的關(guān)注，Genzyme 和Genetech 都希望能夠收購Novazyme 公司。2001年8月，Genzyme 公司以1.3億美元完成對這家僅成立2年多的公司的收購。
其三，醫學(xué)的發(fā)展瞬息萬(wàn)變，罕見(jiàn)病和常見(jiàn)病并沒(méi)有固定的界限，罕見(jiàn)病可能隨著(zhù)發(fā)病人群的增多變成常見(jiàn)病，而隨著(zhù)研究的不斷深入，一個(gè)藥物所對應的適應癥也會(huì )不斷地擴大，我們以FDA授權藥物為例，美國的Millennium 制藥公司研制的硼替佐米從2011年被授權用于非霍奇金淋巴瘤的治療，在2012和2015年的授權中，又研究發(fā)現其對套細胞淋巴瘤和急性淋巴細胞性白血病也有治療效果。無(wú)獨有偶，美國西雅圖遺傳公司研制的貝倫妥單抗自從2012年被授權，一直致力在淋巴瘤的相關(guān)領(lǐng)域，2013、2014和2016年都對此藥物擴大臨床適應癥并且又被批準授權。當然，這樣的例子還有很多，都是以血液疾病和腫瘤疾病居多。其實(shí)也存在授權的藥物新適應癥與老適應癥關(guān)聯(lián)不大，比如一氧化碳普遍認為是有毒氣體，但是美國FDA在2012年批準授權給美國的Hillhurst 生物制藥公司，用于治療鐮狀細胞病；又在2016年批準授權給美國的Proterris公司，用于治療特發(fā)性肺纖維化，不同研發(fā)團隊的研究成果不同，豐富了藥物的臨床作用，造福患者。
近年來(lái)，中國在孤兒藥和罕見(jiàn)病產(chǎn)品研發(fā)創(chuàng )新方面提供了很多優(yōu)惠措施，例如：罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥的注冊提供單獨排隊，加快審批。建立首個(gè)國家級罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì )。提出公布罕見(jiàn)病名錄，建立罕見(jiàn)病患者登記制度。微芯生物研發(fā)的西達苯胺在中國獲批上市了，它其實(shí)就是按照孤兒藥來(lái)申報的，也是中國首個(gè)授權美國等發(fā)達國家專(zhuān)利使用的原創(chuàng )新藥。中國目前已有一些醫藥公司進(jìn)軍孤兒藥領(lǐng)域，相信隨著(zhù)對罕見(jiàn)病的重視和關(guān)注，孤兒藥的發(fā)展會(huì )更好，造福更多的罕見(jiàn)病人群。
