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兒童藥緊缺窘境：臨床和市場(chǎng)雙矛盾
國內兒童用藥一直讓人頭疼。由于缺少專(zhuān)門(mén)的兒童藥物，醫生只能根據兒童的年齡、體重等情況，將成人藥品酌情減量給兒童服用。劑型規格和用藥劑量信息缺失，加上缺乏對兒童用藥的專(zhuān)門(mén)法律規定，兒科“超說(shuō)明書(shū)用藥”現象普遍存在，導致兒科醫生承擔著(zhù)很大的醫療和法律風(fēng)險。
初冬的兩場(chǎng)醫藥盛會(huì )，揭開(kāi)了兒童藥長(cháng)期面臨的窘境：一邊是第32屆中國醫藥(24.840,0.29,1.18%)產(chǎn)業(yè)發(fā)展高峰論壇上，從業(yè)者、醫療機構熱烈討論臨床需求和廣闊的市場(chǎng)空間，一邊是“78歲”高齡的藥交會(huì )場(chǎng)難以尋覓兒童藥的身影。
中國醫藥企業(yè)管理協(xié)會(huì )會(huì )長(cháng)郭云沛指出：“目前全國7000多家制藥企業(yè)，專(zhuān)業(yè)從事兒童制藥的只有十余家，當前我國兒科用藥絕大部分用的是成人藥，兒藥短缺等問(wèn)題需要引起關(guān)注。”
國內兒童用藥一直讓人頭疼。以往都是用成人藥改變劑量、“掰藥”等方式解決兒童用藥需求，最后的結果是藥物中毒、不良反應等問(wèn)題頻發(fā)。為此，國家政策通過(guò)鼓勵研發(fā)、臨床審批等解決兒童藥緊缺問(wèn)題。
在這背后，國內兒童藥臨床試驗機構少，對臨床研究人員要求較高，甚至絕大多數研發(fā)機構沒(méi)有兒童藥研發(fā)人員，使得研發(fā)能力整體偏弱。研發(fā)成本也比普通藥品更高，但終端售價(jià)難以抬高，利潤空間小，藥品生產(chǎn)企業(yè)研究、開(kāi)發(fā)兒童藥品動(dòng)力不足。
臨床、市場(chǎng)雙矛盾
中國醫藥企業(yè)管理協(xié)會(huì )兒童用藥專(zhuān)業(yè)委員會(huì )主任委員、達因藥業(yè)總裁楊杰披露的一組數據引起了熱議：在我國17萬(wàn)多條注冊藥品中，明確標注“兒童”或“小兒”用藥信息的有2650條，占整個(gè)注冊藥品的比例只有1.55%。
“國內現在兒童藥特別少是歷史遺留問(wèn)題。”一品紅藥業(yè)董事長(cháng)李捍雄向21世紀經(jīng)濟報道表示，“這幾年國家很重視兒童藥的安全性問(wèn)題，需要有個(gè)發(fā)展過(guò)程。國家也在鼓勵創(chuàng )新研發(fā)，所以接下來(lái)市場(chǎng)中研究?jì)和幍钠髽I(yè)會(huì )越來(lái)越多，引進(jìn)兒科的創(chuàng )新藥也會(huì )越來(lái)越多。”
醫院對兒童藥緊缺的感觸最深，這也很大程度上增加了醫生的執業(yè)風(fēng)險。
廣州市婦女兒童醫療中心副院長(cháng)龔四堂指出，兒童的胃腸道、肝臟、血液系統等生理特點(diǎn)決定了其用藥與成人區分顯著(zhù)。以胃腸道為例，小兒尤其是新生兒和嬰兒的胃排空時(shí)間和胃液pH與成人不同;新生兒腸蠕動(dòng)慢且不規則，對藥物的生物利用度有明顯影響;主要在胃內吸收的藥物其吸收率比成人增加。
“小兒不同年齡階段發(fā)育的變化，對藥物的作用和給藥劑量有極大的影響，在用藥上不能將小兒視為縮小版的成人，小兒有其獨特的疾病類(lèi)型、劑量范圍和發(fā)育階段。”他說(shuō)。
然而現實(shí)情況是，由于缺少專(zhuān)門(mén)的兒童藥物，醫生只能根據兒童的年齡、體重等情況，將成人藥品酌情減量給兒童服用。劑型規格和用藥劑量信息缺失，加上缺乏對兒童用藥的專(zhuān)門(mén)法律規定，兒科“超說(shuō)明書(shū)用藥”現象普遍存在，導致兒科醫生承擔著(zhù)很大的醫療和法律風(fēng)險。
龐大的缺口之下，卻沒(méi)有出現企業(yè)大量涌入的景象。對于市場(chǎng)從業(yè)者來(lái)說(shuō)，這一行稱(chēng)得上外行看熱鬧，內行看門(mén)道。
中投產(chǎn)業(yè)研究中心預測，未來(lái)5年兒童藥仍將會(huì )保持兩位數增長(cháng)，5年復合增速在10%左右，至2020年我國兒童藥市場(chǎng)規模有望突破1100億元。在全面放開(kāi)二孩的政策紅利之下，兒童用藥市場(chǎng)也成為了投資報告中的熱門(mén)話(huà)題。
“外面打得更熱烈，大家看到國家很多政策利好，但是真正從事兒童藥的企業(yè)并沒(méi)有那么多。”亞寶藥業(yè)集團副總裁任偉如此描述兒童藥的市場(chǎng)環(huán)境，“同樣是仿制藥，如果做心腦血管可以賣(mài)到5個(gè)億，做兒科最多賣(mài)到1個(gè)億，但是研發(fā)費用差不多，所以市場(chǎng)容量并沒(méi)有那么大”。
據介紹，目前兒童藥品種主要聚集在呼吸道、消化道領(lǐng)域，其他領(lǐng)域包括罕見(jiàn)病、抗過(guò)敏類(lèi)藥物等。其中，呼吸道指感冒、發(fā)燒、咳嗽，發(fā)病率比較高，市場(chǎng)比較大，但同質(zhì)化競爭十分激烈，單個(gè)品種涉及的廠(chǎng)家數量不少。
而在整個(gè)處方藥市場(chǎng)中，相比糖尿病、高血壓、內分泌等藥物，兒童藥市場(chǎng)空間、利潤整體比較少。從市場(chǎng)的角度，在招標價(jià)格、各個(gè)省市和醫院的準入方面，國家政策并沒(méi)有具體的激勵機制，因此兒童藥生產(chǎn)企業(yè)在處方藥市場(chǎng)的優(yōu)勢不明顯。
政策激勵，立法缺位
緊缺之下，破壁研發(fā)、加速審批成了主要解決方式。自2015年以來(lái)，兒童藥領(lǐng)域的利好政策不斷，包括鼓勵研發(fā)、優(yōu)先評審、加強醫院配備、招標采購直接掛網(wǎng)等。
即便如此，李捍雄依舊向記者表示：“做一個(gè)普通藥物的臨床試驗項目可能兩年就完成了，但是兒童藥可能就要4年，兒童患者很多是獨生子女，臨床實(shí)驗和推廣需要較多時(shí)間。”
臨床研究難是每個(gè)兒童藥生產(chǎn)企業(yè)都繞不開(kāi)的難題。
首都兒科研究所黨委副書(shū)記楊健認為兒童用藥臨床評價(jià)是滯后的。國內兒童藥物臨床試驗起步晚、規模小、質(zhì)量控制欠完善，也缺少兒童藥物臨床試驗基地。而兒童臨床用藥與評價(jià)和成人之間差異大，缺少相應的開(kāi)展兒童藥臨床試驗的技術(shù)指導原則。在醫療機構中，醫院醫療任務(wù)重，有資質(zhì)及研究經(jīng)驗的研究者少，醫生熱情也低。
從地域分布來(lái)看，北京、上海是兒童藥物臨床試驗機構分布最多的地區，江蘇、廣東、遼寧和浙江有4家到5家兒童藥物臨床試驗機構，湖北、山東、天津和云南各有2家。另有10個(gè)省份尚無(wú)兒童藥物臨床試驗機構。
“我國兒科臨床用藥的基礎研究，如兒科臨床藥理學(xué)研究不足，兒科藥物動(dòng)力學(xué)研究?jì)H有少量報道，大部分新藥臨床試驗階段往往不包括兒童。上市后也缺乏有關(guān)兒科用藥的藥理學(xué)、藥動(dòng)學(xué)、藥效學(xué)等方面的研究。”楊健說(shuō)。
兒童藥上市的步伐則在加快。國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心最新統計數據顯示，截至目前，在優(yōu)先審評審批藥品名單中，已有353個(gè)注冊申請(按受理號計)被納入優(yōu)先審評程序，其中有40個(gè)是兒童用藥，兒童用藥占優(yōu)先審評審批藥品比例為11.33%。
不過(guò)，任偉坦言：“國內藥品目錄解決了準入問(wèn)題，只有目錄內的藥品可以進(jìn)入市場(chǎng)。但要進(jìn)入各個(gè)省份就要通過(guò)招標，現在按病種、按人頭付費興起了，即使進(jìn)了目錄、中了標、有了價(jià)格之后還不一定能用或者被用。”另外記者獲悉，在終端定價(jià)和采購方面，各省招標對兒童藥落地的壁壘還沒(méi)打破。
政策鼓勵是持續不斷的，但兒童藥立法還沒(méi)實(shí)現。在我國最重要的兩部藥品法律《中華人民共和國藥品管理法》和《藥品注冊管理辦法》中，均未對兒童用藥提出特殊規定。但在國際上，如冰島、挪威、奧地利等國家對兒童患者的權利作出了特別規定。
“我們希望種種激勵可以從立法層面進(jìn)行推廣，而不僅限于政策層面的探討。對于仿制藥，部分兒童用藥在國外臨床試驗有效的前提下，在國內的審批還需要進(jìn)一步簡(jiǎn)便。”李捍雄說(shuō)。
