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日前，H3 Biomedicine公司宣布，該公司治療肝細胞癌(hepatocellular carcinoma, HCC)的在研新藥H3B-6527獲得美國FDA授予的孤兒藥資格。H3 Biomedicine公司是一家專(zhuān)精于研發(fā)癌癥精準療法的臨床期生物制藥公司。H3B-6527是該公司開(kāi)發(fā)的第一個(gè)進(jìn)入臨床期的實(shí)體瘤在研藥物。它是一種可口服的，有選擇性的強力成纖維細胞生長(cháng)因子受體4(fibroblast growth factor receptor 4, FGFR4)抑制劑。目前該藥物正在臨床1期試驗中接受檢驗。孤兒藥資格將給H3 Biomedicine公司的藥物研發(fā)過(guò)程帶來(lái)一系列便利。
HCC是最常見(jiàn)的肝癌，全世界每年有超過(guò)70萬(wàn)人被診斷出患有這種癌癥。同時(shí)肝癌也是世界范圍內導致癌癥患者死亡的重要原因，每年有超過(guò)60萬(wàn)患者因此去世。中國是肝癌的高發(fā)大國。
HCC是一種復雜性和異質(zhì)性很強的腫瘤類(lèi)型。FGF19-FGFR4的信號通路異常是導致癌癥發(fā)生的一個(gè)重要原因。FGF19通過(guò)與它的受體FGFR4結合，能夠調節膽酸合成和肝細胞增殖。一部分HCC患者中FGF19基因出現擴增，導致FGF19-FGFR4信號通路被異常激活。在小鼠模型中，過(guò)度表達FGF19會(huì )導致肝癌的產(chǎn)生。因此，FGF19-FGFR4信號通路被認為是一個(gè)治療HCC的潛在靶點(diǎn)。
▲FGF19/FGFR4信號通路
H3B-6527是H3 Biomedicine公司開(kāi)發(fā)的一種可口服的，有選擇性的FGFR4強力抑制劑。在多種臨床前模型的研究中，H3B-6527能夠導致FGF19-FGFR4信號通路異常激活的腫瘤出現持續性萎縮。在臨床試驗中，研究人員將使用一個(gè)伴隨診斷檢測來(lái)找出那些FGF19-FGFR4通路活性異常的HCC患者，并且在這一患者群中檢測H3B-6527的安全性和療效。
▲Markus Warmuth博士
“H3B-6527獲得孤兒藥資格讓H3公司向將這一創(chuàng )新療法帶給HCC患者的目標邁進(jìn)了一大步，”H3 Biomedicine公司的總裁兼CEO Markus Warmuth博士說(shuō)：“我們在靶向FGFR4方面的研究進(jìn)展為未來(lái)的臨床研究打下了一個(gè)堅實(shí)的基礎。我們期待在肝癌患者中進(jìn)一步研究H3B-6527對他們的影響。我們承諾將繼續推進(jìn)這一臨床項目，為患者帶來(lái)臨床方面的裨益。”
