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8月21日，美國專(zhuān)注于控制疾病驅動(dòng)基因表達的生物制藥公司Syros Pharmaceuticals表示，美國FDA已將孤兒藥認定授予公司在研藥物SY-1425用于急性髓性白血病（AML）的治療。SY-1425是一款口服的全球首創(chuàng )的視黃酸受體-α（RARα）激動(dòng)劑，目前正處在用于基因驅動(dòng)的AML及骨髓增生異常綜合征（MDS）亞群患者治療的臨床2期階段。
Syros公司首席醫學(xué)官David A. Roth博士表示：“AML的治療仍然具有很大的臨床未滿(mǎn)足需求，許多患者缺乏有效的治療選擇。我們認為SY-1425能夠為亞群AML患者（其疾病由RARA或IRF8基因的過(guò)表達驅動(dòng)）帶來(lái)有意義的臨床獲益。收到孤兒藥認定是SY-1425開(kāi)發(fā)進(jìn)程的里程碑事件。對進(jìn)行中臨床2期研究的持續進(jìn)展我們感到滿(mǎn)意，我們會(huì )在今年第四季度公布該研究的最初試驗數據。”
美國FDA孤兒藥產(chǎn)品研發(fā)辦公室的孤兒藥認定是給予那些用于美國患者人數少于20萬(wàn)的罕見(jiàn)性疾病治療的藥物。孤兒藥認定可以獲得某些開(kāi)發(fā)或市場(chǎng)優(yōu)勢：在藥物批準后擁有7年之久的市場(chǎng)獨占權，在臨床研發(fā)階段給予臨床研究減稅等政策以及FDA藥物注冊費用的免除。
Syros公司利用自己的基因控制平臺，找到了具有RARA或IRF8基因超級增強子的AML及MDS亞群患者。Syros公司發(fā)現了與這些超級增強子相關(guān)的專(zhuān)利化生物標記物。這些超級增強子被認為是驅動(dòng)了RARA或IRF8基因的過(guò)度表達，鎖定不成熟的、未分化及增值階段的細胞，從而致病。臨床前研究顯示，SY-1425可以促進(jìn)RARA或IRF8基因高表達AML細胞的區分，抑制腫瘤生長(cháng)，延長(cháng)源自RARA高表達AML患者的異種移植模型的生存。Syros公司估計大約有三分之一的AML和MDS患者具有RARA和IRF8標記物其中之一，或兼有之。
SY-1425在進(jìn)行中的臨床2期研究評估了SY-1425單獨用藥用于4種AML 及MDS患者人群治療的安全性和有效性；或與標準療法阿扎胞苷聯(lián)用，用于新確診的不適于接受標準化療治療的AML患者的治療研究。所有入組的患者均通過(guò)生物標記物進(jìn)行選擇，均具有RARA或IRF8基因的高表達。其他的臨床試驗細節請參考登記號為NCT02807558的臨床研究頁(yè)面。
Syros制藥公司除擁有臨床2期階段的用于A(yíng)ML或MDS亞群患者治療的選擇性RARα激動(dòng)劑SY-1425外，產(chǎn)品線(xiàn)中還有選擇性CDK-7抑制劑SY-1365，該藥物處在臨床1期階段，用于晚期實(shí)體瘤（包括三陰性乳腺癌、小細胞肺癌和卵巢癌）的治療。公司擁有在藥物發(fā)現、臨床開(kāi)發(fā)及商業(yè)化領(lǐng)域經(jīng)驗豐富的領(lǐng)導團隊。
來(lái)源：新浪醫藥
