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真實(shí)世界數據用于醫療器械臨床評價(jià)
轉自：中國器審
摘錄人：臨床三部 梁二賓 2020年5月29日
隨著(zhù)國內第一個(gè)使用境內真實(shí)世界數據醫療器械產(chǎn)品“青光眼引流管”獲批上市，真實(shí)世界數據的應用和轉化再次引起業(yè)界熱議。近日，由中國健康傳媒集團主辦、《中國醫藥報》社承辦的“真實(shí)世界數據研究及轉化路徑探索”線(xiàn)上研討會(huì )如約而至，四位嘉賓圍繞真實(shí)世界數據在醫療器械領(lǐng)域的應用和轉化進(jìn)行深入探討。國家藥監局醫療器械技術(shù)審評中心資深審評員盧紅就真實(shí)世界數據用于醫療器械臨床評價(jià)作主題發(fā)言。
真實(shí)世界數據作為醫療器械臨床評價(jià)可能的數據來(lái)源，具有數據資源豐富、研究結果的外推性可能較好、可獲得長(cháng)期臨床結局數據等特點(diǎn)，將真實(shí)世界數據用于醫療器械臨床評價(jià)可以和現有的傳統的臨床試驗互為補充，共同促進(jìn)醫療器械的監管和決策，因此日益受到監管機構、行業(yè)等各方重視。
2019年4月，國家藥品監督管理局發(fā)布了中國藥品監管科學(xué)行動(dòng)計劃，將“真實(shí)世界數據用于醫療器械臨床評價(jià)的方法學(xué)研究”列為首批研究項目。該項目包括8項考核指標，其中第一項即為《真實(shí)世界數據用于醫療器械臨床評價(jià)技術(shù)指導原則》。基于項目的研究成果，國家藥監局醫療器械技術(shù)審評中心已于2019年12月發(fā)布了《真實(shí)世界數據用于醫療器械臨床評價(jià)技術(shù)指導原則（征求意見(jiàn)稿）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《指導原則》）。
《指導原則》旨在初步規范和合理引導真實(shí)世界數據在醫療器械臨床評價(jià)中的應用，為申請人使用醫療器械真實(shí)世界數據申報注冊以及監管部門(mén)對該類(lèi)臨床數據的審評提供技術(shù)指導，主要包含以下幾個(gè)方面的內容。
明確了真實(shí)世界數據相關(guān)概念
真實(shí)世界數據指來(lái)自現實(shí)醫療環(huán)境的、傳統臨床試驗以外的數據，反映實(shí)際診療中患者健康狀況和醫療服務(wù)過(guò)程。真實(shí)世界研究是圍繞相關(guān)科學(xué)問(wèn)題，綜合運用流行病學(xué)、生物統計學(xué)、循證醫學(xué)等多學(xué)科方法技術(shù)，利用真實(shí)世界數據開(kāi)展的研究。真實(shí)世界證據是通過(guò)分析真實(shí)世界數據，形成產(chǎn)品使用、潛在風(fēng)險/收益相關(guān)的臨床證據。
真實(shí)世界研究的優(yōu)勢主要包括三方面：一是相比于傳統臨床試驗，真實(shí)世界研究在現實(shí)的健康醫療環(huán)境下開(kāi)展，對納入患者病情限定更少，覆蓋人群更廣，樣本量通常較大，研究結論的外推性可能較好；二是可綜合利用多種數據，使獲得長(cháng)期臨床結局數據成為可能；三是可用于觀(guān)察罕見(jiàn)嚴重不良事件，回答罕見(jiàn)疾病的相關(guān)問(wèn)題，評價(jià)臨床結局在不同人群之間的差異。
明確真實(shí)世界數據來(lái)源及其分類(lèi)
常見(jiàn)的真實(shí)世界數據來(lái)源包括登記數據庫、醫院電子病歷、區域健康醫療數據、醫保數據、健康檔案、常規公共監測數據、患者自報數據、其他健康檢測產(chǎn)生的數據等。適用于醫療器械的真實(shí)世界數據除上述情形外，還可包括在醫療器械生命周期中生產(chǎn)、銷(xiāo)售、運輸、存儲、安裝、使用、維護、退役、處置等過(guò)程中產(chǎn)生的數據。
從特定器械臨床評價(jià)的角度出發(fā)，上述數據來(lái)源按數據形成時(shí)間與研究開(kāi)展時(shí)間的關(guān)系，可分為兩大類(lèi)。第一大類(lèi)是既有的數據資源；第二大類(lèi)是以特定器械的臨床評價(jià)為目的，設立明確的數據標準和數據收集模式，在常規健康醫療環(huán)境下形成的數據資源。典型數據包括以器械為對象產(chǎn)生的登記數據、實(shí)效性臨床試驗數據等。
明確真實(shí)世界數據質(zhì)量評價(jià)要素
真實(shí)世界數據質(zhì)量直接影響真實(shí)世界研究結果的證據強度。真實(shí)世界數據的質(zhì)量評價(jià)是開(kāi)展真實(shí)世界研究的基礎。
使用既有數據資源數據進(jìn)行臨床評價(jià)時(shí)，評價(jià)要素重點(diǎn)考慮：是否涵蓋研究所需人群、關(guān)鍵變量及隨訪(fǎng)時(shí)長(cháng)；是否能獲得醫療器械識別信息、使用信息；變量的準確性及完整性；規范化的清理及提取。
使用主動(dòng)收集數據的情形，首先需考慮研究設計的科學(xué)性和可行性。其次，確保數據的真實(shí)性、準確性、可追溯性。需在研究開(kāi)始前充分識別可能的研究偏倚和混雜因素；在數據分析階段采用分層分析、多因素分析以及傾向性評分等統計方法來(lái)控制、校正這些混雜因素造成的影響。
評價(jià)數據管理的規范性，可從管理流程、人員、信息系統、數據標準化等方面進(jìn)行全面考慮。評價(jià)數據質(zhì)量，需考慮數據的相關(guān)性和可靠性。
《指導原則》明確真實(shí)世界研究設計原則、常見(jiàn)類(lèi)型及統計分析方法
從醫療器械的臨床評價(jià)角度，當真實(shí)世界數據用于醫療器械臨床評價(jià)的具體研究時(shí)，應基于具體研究目的，進(jìn)行研究的總體策劃和設計。倫理與數據安全問(wèn)題需得到充分的重視。無(wú)論選擇何種真實(shí)世界數據，需注意的是真實(shí)世界研究存在的偏倚。
真實(shí)世界研究設計類(lèi)型主要分為實(shí)效性試驗研究設計和觀(guān)察性研究設計及其他設計。
在真實(shí)世界研究中，研究者需要根據研究目的、數據類(lèi)型以及研究設計類(lèi)型酌情應用合理的統計學(xué)方法。
此外，《指導原則》還列明了真實(shí)世界證據在同品種臨床評價(jià)路徑中提供臨床證據等用于醫療器械臨床評價(jià)的十一種常見(jiàn)情形。
轉自：中國器審
中國醫藥報/整理匯總
