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日前，國家藥監局通過(guò)優(yōu)先審評審批程序附條件批準Blueprint Medicines Corporation申報的1類(lèi)創(chuàng )新藥普拉替尼膠囊上市。該產(chǎn)品也是海南臨床真實(shí)世界數據應用試點(diǎn)品種，相關(guān)真實(shí)世界研究結果作為臨床試驗結果的補充，為其在中國晚期非小細胞肺癌人群中的療效評價(jià)和安全性評估提供了輔助。“這一突破，是全國藥監系統、研究機構和企業(yè)多方協(xié)作的成果，折射了藥品監管和審評審批理念的創(chuàng )新。”國家藥監局藥品審評中心副主任周思源如是說(shuō)。
藥品真實(shí)世界研究是新興事物，試點(diǎn)是摸著(zhù)石頭過(guò)河的探索。藥審中心把支持真實(shí)世界研究作為推動(dòng)監管科學(xué)研究的關(guān)鍵點(diǎn)，扎實(shí)編寫(xiě)指導原則、科學(xué)進(jìn)行技術(shù)審評；海南省藥監局履行屬地監管職責，協(xié)調解決企業(yè)遇到的現實(shí)困難；企業(yè)嚴謹設計研究方案，嚴格遵守研究規范……正是多方力量的匯聚，助力試點(diǎn)工作推進(jìn)。
我國藥品真實(shí)世界研究熱度正在持續升溫。海南省藥監局相關(guān)負責人介紹，近期已有10多家藥企咨詢(xún)試點(diǎn)事宜。記者從藥審中心獲悉，該中心正繼續搭建真實(shí)世界研究指導原則體系，以服務(wù)藥品高質(zhì)量發(fā)展。
謀定而后動(dòng)
隨著(zhù)研發(fā)理念更新和創(chuàng )新技術(shù)進(jìn)步，對真實(shí)世界數據的有效利用日益受到關(guān)注。2016年，美國《21世紀治愈法案》首次提出評估真實(shí)世界證據在藥械監管決策中的潛在用途。同一時(shí)期，我國持續推進(jìn)藥審改革，探索利用真實(shí)世界研究輔助藥品研發(fā)。
“藥審中心在2018年就開(kāi)始布局真實(shí)世界研究有關(guān)工作，希望通過(guò)新方法、新工具的研究和應用，加速藥品創(chuàng )新研發(fā)進(jìn)程，助力實(shí)現藥品治理體系和治理能力現代化。”周思源告訴記者，這也是因為海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區（以下簡(jiǎn)稱(chēng)樂(lè )城先行區）在使用國內尚未注冊的進(jìn)口特許藥品的過(guò)程中積累了寶貴的真實(shí)世界數據，藥審中心想要科學(xué)地評估利用這些彌足珍貴的數據資源，讓國內更多患者更快用上新藥好藥。
2018年10月，藥審中心基于真實(shí)世界數據擴展了貝伐珠單抗注射液的適應證，這是我國使用真實(shí)世界數據支持藥品審評決策的首次嘗試。當年11月，藥審中心開(kāi)始組織專(zhuān)家編寫(xiě)真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)與審評的指導原則，解答真實(shí)世界研究數據來(lái)源、真實(shí)世界證據支持藥物監管決策等問(wèn)題。
“真實(shí)世界研究必然要經(jīng)過(guò)良好的研究設計、規范的數據采集、合理的統計分析等一系列環(huán)節，才能得出科學(xué)可靠、能夠用于支持藥品評價(jià)和監管決策的證據。”藥審中心統計與臨床藥理學(xué)部副部長(cháng)王駿主持了這一指導原則的編寫(xiě)工作。據他介紹，相比于藥物臨床研究普遍采用的隨機對照試驗，真實(shí)世界研究具有數據來(lái)源廣、對病人入組限制少、合并用藥情況更貼近臨床實(shí)際等特點(diǎn)，但也可能存在數據適用性和質(zhì)量可靠性不足等問(wèn)題，申辦者必須對研究所獲得的數據去偽存真。
南方醫科大學(xué)公共衛生學(xué)院生物統計學(xué)系陳平雁教授等專(zhuān)家深度參與了起草工作。在指導原則的起草過(guò)程中，藥審中心廣泛聽(tīng)取了國內外學(xué)術(shù)界、制藥工業(yè)界以及相關(guān)機構的意見(jiàn)，曾在官網(wǎng)發(fā)布中文和英文版征求意見(jiàn)稿，還借助參與國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì )（ICH）協(xié)調工作的便利聽(tīng)取了ICH專(zhuān)家的建議，在對收到的千余條反饋意見(jiàn)組織匯總分析和專(zhuān)家研討后最終定稿。
2020年1月，國家藥監局正式發(fā)布《真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》。“這一指導原則不僅對國內有指導意義，也是全球制藥實(shí)踐的一個(gè)先行性文件。”王駿告訴記者，這是全球首個(gè)正式的真實(shí)世界證據指導原則，引起了國際制藥行業(yè)的普遍關(guān)注。
打響發(fā)令槍
樂(lè )城先行區是我國真實(shí)世界研究的先行先試之地。《真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》的發(fā)布，為躍躍欲試的藥企打響了發(fā)令槍。開(kāi)展藥品臨床真實(shí)世界數據應用試點(diǎn)的時(shí)機逐漸成熟。
2020年10月23日，藥審中心主任孔繁圃親自帶隊，藥審中心與國家藥監局藥品注冊司、海南省藥監局及樂(lè )城先行區管理局在樂(lè )城先行區聯(lián)合舉辦了藥品真實(shí)世界數據應用試點(diǎn)座談會(huì )。會(huì )后進(jìn)行了第一批試點(diǎn)品種的遴選。
“在品種遴選時(shí)，藥審中心綜合評估藥品是否在中國申報或開(kāi)展臨床試驗、境內外研究中的中國人群安全性有效性數據等因素，給予了建議。”藥審中心化藥臨床一部審評員周明解釋?zhuān)杂盟幇踩珵榛A、評估患者的潛在獲益大于風(fēng)險，是藥審中心支持產(chǎn)品參與試點(diǎn)的考量。
藥審中心化藥臨床一部部長(cháng)楊志敏強調：“科學(xué)審評是我們一以貫之的原則。如果藥品在海南獲得的真實(shí)世界研究數據能夠與境外研究數據和中國研究數據相互印證，將更全面地反映藥品的安全性和有效性特征。”
普拉替尼膠囊是最終確定的三個(gè)試點(diǎn)品種之一。基石藥業(yè)在樂(lè )城先行區開(kāi)展了多項真實(shí)世界研究。“對創(chuàng )新企業(yè)來(lái)說(shuō)，真實(shí)世界研究輔助研發(fā)是新思路、新路徑、新機遇。”基石藥業(yè)相關(guān)負責人介紹，公司在藥審中心和行業(yè)專(zhuān)家的指導下設計研究方案、調研多家醫療機構、了解患者特許用藥審核和發(fā)放流程、論證數據系統建設和回顧性數據收集可行性，并按方案推進(jìn)研究工作。
堅守讓患者更快用上新藥好藥的初心，各級藥監部門(mén)各盡所能，保障試點(diǎn)產(chǎn)品安全、有效。
“對試點(diǎn)品種，海南省藥監局持續監測產(chǎn)品臨床使用情況，保障患者用藥安全；嚴格進(jìn)行研制現場(chǎng)檢查，督促申辦方保證研究數據的真實(shí)性、可靠性和可追溯性。”上述海南省藥監局相關(guān)負責人表示，海南省藥監局也積極協(xié)調解決企業(yè)遇到的困難。譬如，某試點(diǎn)品種要進(jìn)行進(jìn)口藥品標準復核檢驗，為了減少企業(yè)排隊時(shí)間，該局協(xié)調相關(guān)省級藥檢所，最終由海南省藥檢所承檢。
在試點(diǎn)推進(jìn)的過(guò)程中，溝通交流會(huì )頻頻舉行。針對個(gè)別品種的具體問(wèn)題和試點(diǎn)遇到的共性挑戰，藥審中心、海南省藥監局、試點(diǎn)企業(yè)代表和行業(yè)專(zhuān)家多次進(jìn)行討論。
王駿參與了多場(chǎng)研究方案討論的溝通交流會(huì )。“隨著(zhù)大家對真實(shí)世界研究的理解從存在分歧到形成共識，研討的話(huà)題逐漸聚焦。”他告訴記者，為了實(shí)現充分討論，藥審中心對試點(diǎn)品種的溝通交流會(huì )不做時(shí)長(cháng)限制，直到達成共識。
藥審中心對試點(diǎn)品種指導之細致，也令企業(yè)印象深刻。“藥審中心開(kāi)設了溝通交流的‘綠色通道’，對企業(yè)的溝通交流需求第一時(shí)間應答。在研究過(guò)程中，藥審中心多次組織資深專(zhuān)家共同研討，為我們進(jìn)行研究數據收集、分析及質(zhì)量控制等提供建議，并就特許用藥模式下患者遠程訪(fǎng)視的安全性管理等操作細節給出指導。”上述基石藥業(yè)負責人回憶。
發(fā)掘新可能
2020年11月27日，設立在樂(lè )城先行區的國家藥監局藥品醫療器械監管科學(xué)研究基地揭牌。該基地將在真實(shí)世界研究方面重點(diǎn)發(fā)力，進(jìn)一步推動(dòng)真實(shí)世界證據用于藥品醫療器械注冊和監管決策。
“我們要和這個(gè)基地加強合作，深入開(kāi)展真實(shí)世界研究相關(guān)的監管科學(xué)研究，大力推進(jìn)臨床真實(shí)世界研究試點(diǎn)工作，支持海南自由貿易港建設。”周思源明確表示。
他闡述了藥審中心的思路——積極研究解決真實(shí)世界研究試點(diǎn)工作中遇到的新問(wèn)題和新的技術(shù)難題，及時(shí)總結實(shí)踐經(jīng)驗，持續完善指導原則內容，推動(dòng)建設能切實(shí)指導實(shí)踐的真實(shí)世界研究相關(guān)指導原則體系。
“譬如，我們可以依托海南真實(shí)世界數據平臺的實(shí)踐，制定數據收集和分析相關(guān)指導原則，以服務(wù)于高質(zhì)量研究數據的獲得。再比如，業(yè)界普遍認為可借助真實(shí)世界研究加快兒童用藥、中藥等產(chǎn)品的研發(fā)速度，這為我們的后續工作指示了方向。”他進(jìn)一步舉例說(shuō)明。
借助海南臨床真實(shí)世界數據應用試點(diǎn)，各級藥監部門(mén)都在探索如何創(chuàng )新工作機制。記者從藥審中心獲悉，藥審中心、海南省藥監局和樂(lè )城先行區管理局計劃建立工作站機制，將明確申報試點(diǎn)的途徑、研究方案制定的要點(diǎn)和相關(guān)溝通交流機制等內容，以指導申請人更好地參與試點(diǎn)工作。
上述海南省藥監局相關(guān)負責人告訴記者，工作站的籌建工作正在快速推進(jìn)，并且，該局也在總結工作經(jīng)驗，探索適應臨床真實(shí)世界數據應用試點(diǎn)需要的檢查方式。與此同時(shí)，該局和有關(guān)部門(mén)協(xié)商推動(dòng)真實(shí)世界研究在海南常態(tài)化、制度化、規范化。
政策紅利加速釋放，藥品真實(shí)世界研究迎來(lái)新機遇。創(chuàng )新熱潮涌動(dòng)，更多企業(yè)希望借助樂(lè )城先行區的政策優(yōu)勢，加速產(chǎn)品研發(fā)和上市進(jìn)程。
新局面的開(kāi)啟需要科學(xué)的方法論指引。面對前來(lái)咨詢(xún)真實(shí)世界研究有關(guān)事項的國內外企業(yè)，藥審中心始終強調，要客觀(guān)認識真實(shí)世界研究的地位和作用。
“真實(shí)世界研究為評價(jià)產(chǎn)品的安全性、有效性拓寬了數據來(lái)源，發(fā)揮了輔助和支持作用。真實(shí)世界證據可以作為隨機對照研究的有力補充，共同支持藥品研發(fā)和監管決策。”周明說(shuō)，應當積極謹慎地探索真實(shí)世界研究，產(chǎn)生高質(zhì)量的證據，才能支持藥品評價(jià)。
來(lái)源：中國食品藥品網(wǎng)(記者落楠)