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中國藥品監管  

國家藥監局關(guān)于發(fā)布真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）的通告(2020年第1號)

2020年01月07日 發(fā)布

　　為進(jìn)一步指導和規范真實(shí)世界證據用于支持藥物研發(fā)和審評的有關(guān)工作，保障藥物研發(fā)工作質(zhì)量和效率，國家藥品監督管理局組織制定了《真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》，現予發(fā)布。

　　特此通告。

　　附件：1.真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）

　　　　　2.《真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》的起草說(shuō)明

　　國家藥監局

　　2020年1月3日

國家藥品監督管理局2020年第1號通告 附件1.doc

國家藥品監督管理局2020年第1號通告 附件2.doc

來(lái)源官網(wǎng)：http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2138/373175.html

附件1

摘錄：真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)與審評的

指導原則（試行）

 一、引言

（一）背景與目的

隨機對照試驗（Randomized Controlled Trial，RCT）一般被認為是評價(jià)藥物安全性和有效性的金標準，并為藥物臨床研究普遍采用。RCT嚴格控制試驗入組、排除標準和其它條件，并進(jìn)行隨機化分組，因此能夠最大限度地減少其它因素對療效估計的影響，使得研究結論較為確定，所形成的證據可靠性較高。但RCT有其局限性：一是RCT的研究結論外推于臨床實(shí)際應用時(shí)面臨挑戰，如嚴苛的入排標準使得試驗人群不能充分代表目標人群，所采用的標準干預與臨床實(shí)踐不完全一致，有限的樣本量和較短的隨訪(fǎng)時(shí)間導致對罕見(jiàn)不良事件探測不足等；二是對于某些疾病領(lǐng)域，傳統RCT難以實(shí)施，如某些缺乏有效治療措施的罕見(jiàn)病和危及生命的重大疾病；三是傳統RCT或需高昂的時(shí)間成本。因此，在藥物研發(fā)和監管領(lǐng)域如何利用真實(shí)世界證據（Real World Evidence，RWE）評價(jià)藥物的有效性和安全性，已成為全球相關(guān)監管機構、制藥工業(yè)界和學(xué)術(shù)界共同關(guān)注且具有挑戰性的問(wèn)題。

一是需要從概念上厘清真實(shí)世界證據的定義、范疇和內涵。

二是真實(shí)世界數據（Real World Data，RWD）是否適用于回答臨床所關(guān)注的科學(xué)問(wèn)題，所生成的真實(shí)世界證據能否或如何起到充分的支撐作用，涉及諸多亟待商榷和解決的問(wèn)題，包括數據來(lái)源、數據標準、數據質(zhì)量、數據共享、數據的基礎建設等，也對指南的制定提出了迫切需求。

三是利用真實(shí)世界數據的方法學(xué)有待規范。真實(shí)世界證據源于對真實(shí)世界數據的正確和充分分析，所采用的分析方法主要是因果推斷方法，涉及較復雜的模型、假設甚至人工智能和機器學(xué)習方法的應用等，對相關(guān)人員提出了更高的要求。

四是真實(shí)世界證據的適用范圍有待明確。真實(shí)世界證據與傳統RCT提供的證據均可以是藥物監管決策證據的組成部分，支持監管決策形成綜合、完整而嚴謹的證據鏈，從而提高藥物研發(fā)和監管的科學(xué)性和效率。因此，需要根據藥物研發(fā)和監管的現實(shí)情況明確真實(shí)世界證據的適用范圍，并能夠隨現實(shí)情況變化進(jìn)行調整。

鑒于上述情況，本指南旨在厘清藥物研發(fā)和監管決策中真實(shí)世界證據的相關(guān)定義，指導真實(shí)世界數據收集以及適用性評估，明確真實(shí)世界證據在藥物監管決策中的地位和適用范圍，探究真實(shí)世界證據的評價(jià)原則，為工業(yè)界和監管部門(mén)利用真實(shí)世界證據支持藥物監管決策提供參考意見(jiàn)。本指導原則僅代表當前的觀(guān)點(diǎn)和認識，隨著(zhù)研究和認識的深入將不斷修訂和完善。

（二）國內外監管機構在法規或指南制定方面的進(jìn)展

2009年美國復蘇與再投資法案對實(shí)效比較研究（Comparative Effectiveness Research，CER）起到了巨大推動(dòng)作用。基于CER的真實(shí)世界環(huán)境的背景，真實(shí)世界研究（Real World Research/Study，RWR/RWS）得以更廣泛的應用。

美國于2016年12月通過(guò)《21世紀治愈法案》，鼓勵美國食品藥品監督管理局（The Food and Drug Administration，FDA）開(kāi)展研究并使用真實(shí)世界證據支持藥物和其它醫療產(chǎn)品的監管決策，加快醫藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)。在該法案的推動(dòng)下，2017-2019年FDA先后發(fā)布了《使用真實(shí)世界證據支持醫療器械監管決策》《臨床研究中使用電子健康檔案數據指南》《真實(shí)世界證據計劃的框架》和《使用真實(shí)世界數據和真實(shí)世界證據向FDA遞交藥物和生物制品資料》。

歐盟藥品管理局（European Medicines Agency，EMA）于2013年參與的GetReal Initiative項目，致力于開(kāi)發(fā)出收集與綜合RWE的新方法，以便更早地用于藥品研發(fā)和醫療保健決策過(guò)程中。EMA于2014年啟動(dòng)了適應性許可試點(diǎn)項目，探索利用真實(shí)世界數據包括觀(guān)察性研究數據等用于監管決策的可行性。2017年藥品局總部（Heads of Medicines Agencies，HMA）與EMA聯(lián)合成立大數據工作組，旨在使用大數據改進(jìn)監管決策并提高證據標準，其中RWE是大數據的一個(gè)子集，包括電子健康檔案、登記系統、醫院記錄和健康保險等數據。

日本藥品和醫療器械管理局（PMDA）在國際人用藥品注冊技術(shù)要求協(xié)調會(huì )（International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use，ICH）層面提出更高效利用真實(shí)世界數據開(kāi)展上市后藥物流行病學(xué)研究的技術(shù)要求新議題。

事實(shí)上，全球使用真實(shí)世界數據對醫療產(chǎn)品進(jìn)行安全性評價(jià)已經(jīng)積累了豐富的實(shí)踐經(jīng)驗，例如2008年美國FDA啟動(dòng)了哨點(diǎn)計劃，利用現有的電子醫療健康數據實(shí)現對上市后醫療產(chǎn)品安全性的主動(dòng)監測。

我國系統性開(kāi)展使用真實(shí)世界證據支持藥物監管決策的工作尚處于起步階段。國家藥品監管部門(mén)在審評審批實(shí)踐中開(kāi)始應用真實(shí)世界證據，相關(guān)示例參見(jiàn)附2。
轉自：國家藥品監督管理局